Máte primární biliární cholangitidu?
Klinická studie posuzuje hodnocený přípravek jako potenciální další léčbu primární biliární cholangitidy (PBC).
Účelem této klinické výzkumné studie je zhodnotit účinky hodnoceného přípravku (setanaxib) jako potenciální další léčby PBC.
Do studie bude zařazeno přibližně 318 účastníků z celého světa. Během hlavního léčebného období studie budou účastníci randomizováni do jedné ze tří skupin s perorální léčbou a dostanou jeden z následujících přípravků:
- setanaxib 1200 mg/den,
- setanaxib 1600 mg/den,
- placebo (tableta, která neobsahuje žádnou léčivou látku).
Tato část studie je dvojitě zaslepená. To znamená, že ani vy, ani zkoušející lékař nebude vědět, kterou léčbu budete užívat. Studie se zaslepují, aby se zabránilo zkreslení výsledků.
Po hlavním léčebném období studie bude následovat fáze prodloužení léčebného období. Během této fáze dostanou všichni účastníci setanaxib v dávce 1200 mg/den nebo 1600 mg/den.
Mohl/a byste být způsobilý/á k účasti ve studii TRANSFORM, pokud:
- je Vám 18 let nebo více,
- máte jaterní onemocnění a tuhost jater,
- posledních 6 měsíců jste užíval/a kyselinu ursodeoxycholovou (UDCA) k léčbě PBC (a 3 měsíce užíváte stabilní dávku) nebo nemůžete užívat UDCA a poslední dávku UDCA jste užil/a před více než 3 měsíci.
Poznámka: Pokud k léčbě PBC užíváte kyselinu obeticholovou (OCA), fenofibrát nebo benzafibrát, je nutné, abyste tyto přípravky užívali po dobu alespoň 6 měsíců a po dobu posledních 3 měsíců měli stabilní dávku.
Účast ve studii bude trvat přibližně 120 týdnů, tedy přibližně 2 roky a 4 měsíce. Studie je rozdělena na tato období:
Screeningové období (4 týdny):
- Zkoušející lékař provede některé testy a zjistí, zda jste způsobilý/á k účasti ve studii.
Hlavní léčebné období (52 týdnů)
- Budete náhodně přidělen/a do jedné ze tří perorálních léčebných skupin. Ani vy, ani personál studie nebude vědět, kterou léčbu budete dostávat. V závislosti na Vaší léčebné skupině budete užívat:
- setanaxib 1200 mg/den,
- setanaxib 1600 mg/den,
- placebo (tableta, která neobsahuje žádný hodnocený přípravek).
- Během tohoto období studie vykonáte až 8 návštěv u zkoušejícího lékaře. Se zkoušejícím lékařem také absolvujete 7 návštěv ve formě telefonních hovorů.
- Pokud dokončíte 52týdenní hlavní léčebné období, můžete vstoupit do fáze prodloužení léčebného období.
Fáze prodloužení léčebného období (52 týdnů)
- Ve fázi prodloužení léčebného období dostanou všichni pacienti setanaxib. Dostanete dávku setanaxibu 1200 mg/den nebo 1600 mg/den.
- Během fáze prodloužení léčebného období absolvujete 2 týdny po zahájení této fáze telefonní hovor s personálem studie a každé 3 měsíce vykonáte návštěvu v rámci následného sledování u personálu studie.
Období následného sledování (12 týdnů)
- Po ukončení hlavního léčebného období a fáze prodloužení léčebného období nebo v případě, že se rozhodnete předčasně ukončit účast ve studii, vykonáte 30 dnů a 12 týdnů po poslední dávce léčby návštěvu v rámci následného sledování bezpečnosti.
- Pokud se odmítnete zúčastnit fáze prodloužení léčebného období, vykonáte návštěvu k ukončení léčby a návštěvu v rámci následného sledování 30 dnů a 12 týdnů po ukončení hlavního léčebného období.
Všichni účastníci studie způsobilí k účasti dostanou zdarma následující:
- hodnocený přípravek (setanaxib) nebo placebo,
- návštěvy, vyšetření a testy související se studií, např. testy z moči a krve, elektrokardiogram (EKG), magnetickou rezonanční elastografii (MRE) a tranzientní elastografii (FibroScan),
- mohou Vám být také proplaceny přiměřené výdaje, např. cestovné související s účastí na studijních návštěvách.
Některé léky se mohou s hodnoceným přípravkem navzájem ovlivňovat a jejich použití není během studie povoleno. Před užitím jakéhokoli nového léku se zeptejte svého zkoušejícího lékaře.
Před zpřístupněním nové léčby široké veřejnosti musí být provedeno několik studií zahrnujících zdravé dobrovolníky a dobrovolníky z řad pacientů, které vyhodnotí bezpečnost a účinnost léčby. Tyto studie označované jako klinická hodnocení jsou kontrolovány Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA, Food and Drug Administration) ve Spojených státech amerických a podobnými kontrolními úřady po celém světě.
Vaše účast ve studii TRANSFORM nám pomůže pochopit, zda je aktivní hodnocený přípravek (setanaxib) účinný při léčbě dospělých osob s primární biliární cholangitidou. Předchozí klinická studie setanaxibu byla provedena u pacientů s PBC a zahrnovala 111 účastníků.
Účast v této klinické výzkumné studii je zcela dobrovolná. Vaše rozhodnutí ohledně účasti ve studii nebude mít žádný vliv na lékařskou péči, které se Vám dostává nyní nebo které se Vám dostane v budoucnu. Účast ve studii smíte kdykoli a z jakéhokoli důvodu ukončit.
Časté otázky
Dospělí starší 18 let, kteří mají diagnózu primární biliární cholangitidy (PBC).
Hlavní léčebné období této studie je dvojitě zaslepené. To znamená, že během tohoto období studie Vy ani zkoušející lékař nebudete vědět, zda užíváte hodnocený přípravek, anebo placebo. Během fáze prodloužení léčebného období budou všichni účastníci užívat hodnocený přípravek.
Je zcela na Vás, zda se budete chtít této fáze účastnit, nebo ne. Pokud se nechcete fáze prodloužení léčebného období zúčastnit, Vaše léčba bude ukončena a zkoušející lékař Vás bude ještě 12 týdnů sledovat.
Během klinické studie budete dostávat léčivo, které je předmětem zkoumání. Bude se tak dít v naplánovaných časech a může se tak stát pouze jednou nebo několikrát v průběhu studie v závislosti na hodnoceném léčivu. Pokud se zúčastníte, je možné, že absolvujete také následující postupy ke sledování Vašeho zdraví: vyšetření základních životních funkcí, vyšetření krve, fyzikální vyšetření a další typy vyšetření, např. elektrokardiogram (EKG), magnetickou rezonanční elastografii (MRE) nebo tranzientní elastografii (FibroScan), které jsou potřebné ke zjištění požadovaných informací o hodnoceném přípravku.
U studie TRANSFORM je možné, že nedostanete hodnocený přípravek, ale místo něj dostanete placebo. Pravděpodobnost, že budete dostávat setanaxib nebo placebo v této studii je 2 : 1. Všichni účastníci studie jsou v zájmu zajištění svého bezpečí vždy pečlivě sledováni personálem kliniky a lékařským týmem.
Placebo: Placebo vypadá stejně jako hodnocený přípravek, který je testován, ale neobsahuje žádné léčivé látky. Ve výzkumu kontrolovaném placebem je jedné skupině podávána neaktivní léčba a druhé skupině je podávána aktivní léčba. Jedná se o nejlepší způsob, jak zjistit, zda testovaná léčba funguje lépe než úplná absence léčby.
Účast v jakékoli klinické studii je zcela dobrovolná. Vaše rozhodnutí účastnit se – nebo se neúčastnit – této klinické studie nebude mít žádný vliv na lékařskou péči, které se Vám dostává nyní nebo které se Vám dostane v budoucnu. Pokud jste způsobilý/á k účasti a rozhodnete se studie zúčastnit, můžete klinickou studii kdykoli a z jakýchkoli důvodů opustit.
Společnost Genkyotex může uhradit účastníkům studie cestovné a ostatní výdaje související se studií. Bližší informace Vám poskytne člen personálu studie na studijních návštěvách.
K účasti v klinickém výzkumu existuje řada důvodů. Za prvé studie účastníkům umožňuje hrát aktivnější roli v jejich vlastním zdraví tím, že obdrží novou léčbu na již probíhající onemocnění nebo chorobu. Účastníci také hrají důležitou roli v uvádění některých potřebných léků na trh, a přinášejí tak prospěch tisícům dalších lidí, kteří trpí stejným onemocněním nebo chorobou. Toto může mnoha lidem změnit život. Kromě přínosu pro pacienty se stejným onemocněním může být účastníkům navíc také proplacen jejich čas a cestovní náklady.
Každé klinické hodnocení musí být kontrolováno a je neustále sledováno regulační kontrolní komisí, aby se zajistilo, že rizika jsou co možná nejmenší a stojí za to je podstoupit vzhledem k potenciálním výhodám pro účastníka studie. Jako dobrovolník máte právo kdykoli a z jakéhokoli důvodu ukončit svou účast a ze studie odstoupit, a to bez jakéhokoli postihu či ztráty výhod, na které byste jinak měl/a nárok.
Za provedení této klinické studie je zodpovědná společnost Genkyotex.
